33 BIFAR ✍ José Manuel López Tricas y Ana Isabel Fernández Fernández Ciencia y Salud Nuevos fármacos 2024 FÁRMACO ESTRUCTURA QUÍMICA Mecanismo acción Indicación Comcizumab-mtci (Alhemo®) Laboratorio: Novo Nordisk Pharma Anticuerpo monoclonal quimérico (humanizado) IgG4 Anticuerpo monoclonal frente a un dominio de TFPI (Tissue Factor Pathway Inhibitor), impidiendo su engarce al Factor X de la coagulación activado. Hemofilia A y B (aprobado en Canadá para la hemofilia A, desde marzo de 2023). Vanzacaftor Tezacaftor Deutivacaftor Alyftrek® (Laboratorios: Vertex Pharmaceuticals) C N H N (S) N CH3 CH3 S N C O O H N O N N O VANZACAFTOR O O F F C N O H N F CH2OH H3C CH3 CH2OH HO H TEZACAFTOR N C O H C N O H OH CD3 CD3 CD3 CH3 H3C CH3 DEUTIVACAFTOR CITOSOL CFTR DEUTIVACAFTOR Deutivacaftor facilita la abertura ( cambio conformacional) de CFTR, facilitando la excreció n de aniones ClCFTR: Cystic Fibrosis Transmembrane condutance Regulator (prote í na involucrada en la excreció n de aniones Cl- (y otras molé culas ) . ClClClCl- Cl - CITOSOL CFTR DEUTIVACAFTOR Deutivacaftor facilita la abertura ( cambio conformacional) de CFTR, facilitando la excreció n de aniones ClCFTR: Cystic Fibrosis Transmembrane condutance Regulator (prote í na involucrada en la excreció n de aniones Cl- y otras molé culas. ClClClCl- Cl - Triple terapia de la fibrosis quística. Olezarsen (Tryngolza®) Laboratorio: Ionis Pharmaceuticals ARN antisentido ARN anti-sentido que bloquea la síntesis hepática de apolipoproteína apoCIII, fundamental para el metabolismo de los triacilglicéridos. Quilomicronemia familiar multifactorial. Ensartinib (Ensacove®) (Laboratorios: Betta Pharmaceuticals Xcovery Holdings Inc.) Cl F (R) H3C O N N NH2 C N O H C N (S) N (R) O H3C CH3 H Inhibidor del receptor ALK (Anaplastic Lymphoma Kinase), kinasa cuya síntesis está codificada por un oncogén (alk). En razón de esta acción, Ensartinib muestra actividad antineoplásica al inhibir la ruta de señalización dependiente de la ALK, frenando de este modo la progresión tumoral; inhibe, así mismo, otras tirosina-quinasas. Cáncer pulmonar macrocítico (a veces referido como cáncer pulmonar de células no-pequeñas). Farmacéuticos
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